El papel de los trasplantes de Sangre de Cordón Umbilical en el tratamiento de la anemia de células Falciformes y la Talasemia en la era de la Terapia Génica

En el futuro cercano, los trasplantes de sangre de cordón umbilical seguirán destacando como la principal alternativa para la efectiva curación de niños que padecen enfermedades hereditarias relacionadas con la hemoglobina. Aunque la terapia génica muestra un gran potencial, actualmente es mucho más costosa que los trasplantes de células madre y existen muchas preguntas abiertas acerca de cómo se comparan los resultados para los pacientes. La Comisión de Hematología de The Lancet recomienda que las naciones en desarrollo, que albergan a numerosos pacientes con Anemia de Células Falciformes, amplíen su capacidad para realizar trasplantes de células madre.

Desde una perspectiva global, estas no son enfermedades raras. El epicentro de la anemia de células falciformes se encuentra en África central; en algunas partes de Kenia, alrededor del 20 % de la población porta el rasgo y hasta el 3 % de los nacimientos tienen la enfermedad. Sin la medicina moderna, entre el 50 % y el 90 % de los niños en África que nacen con anemia de células falciformes morirán antes de los cinco años.

Los trasplantes de sangre de cordón umbilical están en posición de seguir siendo la solución óptima para curar de manera efectiva a niños afectados por trastornos hereditarios de la hemoglobina en el futuro previsible. A pesar del significativo potencial de la terapia génica, su costo actual supera con creces el de los trasplantes de células madre. 

La Comisión de Hematología de The Lancet aboga enérgicamente por el aumento de las capacidades de trasplante de células madre en las naciones en desarrollo, especialmente en aquellas que albergan a un número sustancial de pacientes que enfrentan la Anemia de Células Falciformes. Aunque la terapia génica tiene un inmenso potencial, aún no se han establecido firmemente su rentabilidad y eficacia a largo plazo. Sin embargo, los trasplantes de sangre de cordón umbilical han demostrado su eficacia en el tratamiento de enfermedades hereditarias de la hemoglobina y siguen ofreciendo una vía confiable y bien establecida para el tratamiento.

Por lo tanto, dado las disparidades económicas existentes y las incertidumbres en torno a la terapia génica, priorizar la expansión de la infraestructura de trasplantes de células madre en las regiones afectadas por la Anemia de Células Falciformes asegurará que una solución probada y accesible siga estando disponible para los niños que más lo necesitan.

Un trasplante de células madre emerge como un enfoque singular con potencial para curar tanto la anemia de células falciformes como la talasemia. No obstante, este procedimiento conlleva un riesgo reducido pero real de mortalidad relacionada con el tratamiento y un segmento de los pacientes podría experimentar la enfermedad de injerto contra huésped (GvHD por sus siglas en inglés) después del trasplante. Sin embargo, los trasplantes utilizando sangre de cordón umbilical poseen una ventaja sobre aquellos basados en médula ósea, ya que generan una menor incidencia de GvHD. Los niños con hemoglobinopatías que han sufrido menos deterioro orgánico debido a una enfermedad prolongada y han enfrentado menos acumulación de hierro gracias a transfusiones espaciadas, presentan un pronóstico más favorable luego de un trasplante. Además, los pacientes pediátricos son adecuados para utilizar sangre de cordón umbilical como fuente de injerto debido a su pequeño tamaño. En consecuencia, los pacientes infantiles con formas «severas» de hemoglobinopatías se consideran candidatos idóneos para trasplantes de sangre de cordón umbilical. En el contexto de la anemia de células falciformes, esto comprende a aquellos pacientes que han experimentado accidentes cerebrovasculares, síndrome torácico agudo, crisis de dolor recurrentes a pesar de tratamientos medicamentosos u otras complicaciones graves que hacen que los posibles beneficios del trasplante superen sus riesgos.

Fuente: https://parentsguidecordblood.org/en/news/role-cord-blood-transplants-treat-sickle-cell-anemia-thalassemia-age-gene-therapy

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