Protocolo de Acceso Ampliado de FamiCord Group para la Parálisis Cerebral

En Europa hay más de un millón de niños con la sangre del cordón umbilical almacenada en bancos familiares. Si solo el 0.02% de estos niños tienen parálisis cerebral, eso equivale a 2000 pacientes que pueden esperar inscribirse en el nuevo EAP ofrecido por FamiCord.

FamiCord Group lanza un programa de tratamiento para el uso de células madre autólogas de sangre del cordón umbilical para tratar la parálisis cerebral. Este programa supone un avance en el uso de las células madre del propio paciente y permitirá que afectados de toda Europa tengan acceso a innovadoras terapias con células madre ya realizadas en Polonia. Hasta ahora no existía tal programa en el continente europeo.

¿Qué significa “de acceso ampliado”?

El nuevo programa está abierto a niños que tienen un diagnóstico de parálisis cerebral y que tienen almacenada su propia sangre del cordón umbilical. Los pacientes que cumplen con estas condiciones pueden recibir terapia con células madre de sangre del cordón umbilical en un hospital en Polonia. El hecho de que el programa sea de «acceso ampliado» significa que no es un ensayo clínico con criterios estrictos para participar e inscripción limitada. Con el tiempo, debería ser posible tratar a cientos de pacientes. El término «acceso ampliado» proviene de la FDA en los Estados Unidos, donde se utiliza para describir programas que permiten a los pacientes con una enfermedad o afección grave obtener acceso a un «producto médico en investigación», uno que ha demostrado ser seguro pero cuya eficacia aún está en estudio, cuando no existe una terapia alternativa comparable o satisfactoria.

La profesora Magdalena Chrościńska-Krawczyk, PhD, pionera en el uso de células madre de sangre del cordón umbilical y de la gelatina de Wharton en neurología pediátrica, es la persona responsable del Protocolo de Acceso Expandido del Grupo FamiCord de Sangre de Cordón Umbilical para la parálisis cerebral, en representación del Hospital Universitario Infantil de Lublin, que es el socio del Grupo FamiCord para llevar a cabo el programa.

¿Es el EAP del Grupo FamiCord diferente al de la Universidad de Duke en Estados Unidos?

El primer programa de acceso ampliado (EAP) de terapia con células madre de sangre del cordón umbilical para la parálisis cerebral se lanzó en los Estados Unidos en la Universidad de Duke en octubre de 2017, bajo el registro de la FDA como ensayo clínico NCT03327467. En la reunión anual de Cord Blood Association en septiembre de 2019, la Dra. Joanne Kurtzberg de Duke declaró en su charla que hasta la fecha más de 320 niños han recibido tratamiento a través de este programa. El segundo EAP del mundo, que está en Europa, fue lanzado en octubre de 2019 por FamiCord Group, la red más grande de bancos familiares de sangre de cordón umbilical de Europa. En principio, los clientes de FamiCord tendrán acceso prioritario al nuevo EAP. 

Inicialmente, toda la terapia se realizará en el Hospital Universitario Infantil de Lublin, Polonia, un centro de trasplante de células madre que tiene experiencia en el tratamiento de pacientes con parálisis cerebral y ha recibido la aprobación de esta actividad por parte de las autoridades sanitarias pertinentes. El EAP ofrecido por FamiCord Group difiere en ciertos aspectos clave del EAP en Duke. Una diferencia es la flexibilidad: el programa Duke está abierto a niños con una variedad de afecciones neurológicas adquiridas, no solo parálisis cerebral, y en Duke los niños pueden ser tratados con su propia sangre del cordón umbilical o con la sangre del cordón umbilical de un hermano. El programa FamiCord se centra exclusivamente en el diagnóstico de parálisis cerebral, y en este momento solo la terapia autóloga con la sangre del cordón umbilical del niño ha recibido la aprobación reglamentaria.

Otra diferencia clave entre el Duke EAP y el FamiCord EAP es el costo financiero del programa. El EAP de Duke cuesta nominalmente 15 mil dólares por paciente, aunque algunas familias pueden obtener asistencia financiera que baja el precio. El FamiCord EAP es GRATUITO para los clientes de FamiCord que han pagado por el paquete Transplant Assistance Plus de FamiCord, una opción en el registro que cuesta aproximadamente 100 euros de descuento adicional. Básicamente, este programa de seguro cubre el costo de dar a los clientes de FamiCord acceso gratuito al EAP.

FamiCord Group espera hacer que su EAP esté disponible para todos los pacientes con parálisis cerebral en Europa que tienen sangre de cordón almacenada. El proceso de inscripción aún está en diseño, pero requerirá transferir la sangre del cordón umbilical del niño a PBKM, el laboratorio FamiCord en Polonia. Esperemos que el costo del programa sea de entre 3 y 4 mil euros para los padres que no son clientes de FamiCord. FamiCord también planea abrir más hospitales de tratamiento, pero también estarán en Polonia, donde la vía regulatoria para obtener la aprobación del hospital para un EAP es sencilla. 

Fuente: parentsguidecordblood.org, Noviembre de 2019

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